Il diabete di tipo 1 è una patologia cronica autoimmune in cui il sistema immunitario attacca progressivamente le cellule beta del pancreas, responsabili della produzione di insulina. La conseguenza è un aumento della glicemia e la necessità di somministrare insulina quotidianamente, con il rischio a lungo termine di complicanze a carico di reni, cuore, occhi e sistema nervoso. A differenza del diabete di tipo 2, qui il problema non è lo stile di vita, ma un’alterazione immunitaria. In Italia, il diabete di tipo 1 colpisce circa lo 0,2% della popolazione e l’incidenza è in aumento di circa il 3% ogni anno. Nella sola Milano si registrano tra i 150 e i 200 nuovi casi annuali. “Per la prima volta possiamo intervenire prima che la malattia diventi conclamata – spiega il Prof. Paolo Fiorina, Professore Ordinario di Endocrinologia all’Università degli Studi di Milano, in un’intervista a Tutto Diabete -. Ritardare l’esordio significa qualità di vita, scuola, lavoro, normalità per i giovani pazienti”.
Teplizumab: ritardare l’esordio e alleviare l’impatto della malattia
La principale novità è rappresentata da Teplizumab, un anticorpo monoclonale recentemente approvato dall’Agenzia europea per i medicinali. Agendo sui linfociti T che attaccano le cellule pancreatiche produttrici di insulina, Teplizumab può ritardare l’esordio del diabete di tipo 1 di circa tre anni nei soggetti a rischio. “Tre anni senza malattia, soprattutto in età giovane, non sono un dettaglio – aggiunge Fiorina – significano ridurre il carico terapeutico, posticipare l’inizio della terapia insulinica e affrontare la malattia in modo più lieve quando si manifesta, con una migliore conservazione della funzione pancreatica e della cosiddetta ‘luna di miele’”. I candidati a Teplizumab vengono identificati attraverso la presenza di due o più autoanticorpi specifici e iniziali alterazioni della glicemia, anche in assenza di sintomi. Intervenire in questa fase preclinica permette di rallentare la progressione verso la malattia conclamata e sottolinea l’importanza di screening mirati e di diagnosi precoce.
Immunoterapia e medicina di precisione
Teplizumab rappresenta solo la punta dell’iceberg. “Sono in studio farmaci diretti contro molecole costimolatorie del sistema immunitario, contro citochine pro-infiammatorie e approcci cellulari sempre più sofisticati – spiega Fiorina – L’obiettivo è spegnere selettivamente l’autoimmunità, preservando la funzione delle cellule beta il più a lungo possibile”. Questi approcci aprono la strada alla medicina di precisione nel diabete di tipo 1: trattamenti personalizzati in base al profilo immunologico e allo stadio della malattia, capaci di intervenire prima che l’insorgenza sia conclamata e di migliorare la qualità di vita dei pazienti.
Immunostem: la ricerca italiana in prima linea
Un contributo importante arriva dalla ricerca italiana con Immunostem, sviluppata dall’Università degli Studi di Milano in collaborazione con il Boston Children’s Hospital e l’Università di Padova. Si tratta di una terapia cellulare sperimentale basata su cellule staminali autologhe prelevate dal paziente, modificate con terapia genica per acquisire proprietà antinfiammatorie e reinfuse. “L’approccio è duplice – precisa Fiorina – colpisce in modo mirato l’autoimmunità contro le cellule che producono insulina e, allo stesso tempo, evita l’immunosoppressione generalizzata perché le cellule reinfuse sono riconosciute come proprie dall’organismo”. La sperimentazione clinica punta a dimostrare la capacità di preservare la funzione pancreatica e prolungare la “luna di miele” post-esordio, con l’obiettivo, a lungo termine, di modificare il decorso naturale della malattia.
Verso una nuova gestione clinica
Secondo il Prof. Fiorina, le nuove terapie segnano un cambio di paradigma: “Non si tratta più solo di controllare la glicemia, ma di intervenire precocemente sui meccanismi immunologici della malattia. Nei prossimi anni la gestione clinica includerà diagnosi anticipata, identificazione dei soggetti a rischio e trattamenti mirati”. Ritardare l’esordio della malattia e preservare la funzione pancreatica significa ridurre il carico terapeutico, le complicanze e l’impatto psicologico, migliorando concretamente la qualità di vita dei pazienti e aprendo una nuova fase nella prevenzione e nella cura del diabete di tipo 1.
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