Nel corso dell’ultimo secolo il diabete di tipo 1 ha cambiato volto. Prima della scoperta dell’insulina, negli anni Venti del Novecento, la diagnosi equivaleva quasi sempre a una condanna a morte. Oggi la situazione è radicalmente diversa: le persone con diabete di tipo 1 vivono più a lungo e con migliori prospettive di salute. “Negli ultimi decenni abbiamo risolto il problema fondamentale della sopravvivenza – spiega Lorenzo Piemonti, direttore dell’Istituto di ricerca sul diabete dell’Ospedale San Raffaele di Milano ed ex coordinatore scientifico della Società Italiana di Diabetologia -. Ma dal diabete ancora non si può guarire. È diventato una malattia cronica che richiede una gestione continua e molto impegnativa”. Chi convive con questa patologia deve infatti controllare costantemente la glicemia e gestire la terapia insulinica più volte al giorno. Un compito che, nella pratica, ricade quasi interamente sul paziente.
IL PESO QUOTIDIANO DELLA TERAPIA
La gestione del diabete di tipo 1 rappresenta un caso quasi unico nella medicina moderna. Il paziente deve prendere decisioni terapeutiche ogni giorno, spesso ogni ora: quanta insulina assumere, quando farlo, come adattare la terapia ai pasti, all’attività fisica o a eventuali imprevisti. “Non esiste un’altra malattia in cui deleghiamo al paziente la gestione continua di un farmaco che, se usato in modo errato, può avere conseguenze anche gravi”, osserva Piemonti. Negli ultimi anni le innovazioni tecnologiche hanno migliorato molto la qualità della gestione quotidiana della malattia. Sensori glicemici, microinfusori e nuove formulazioni di insulina hanno contribuito a ridurre le complicanze croniche come nefropatia, retinopatia e neuropatia. Ma, nonostante questi progressi, il peso della malattia resta significativo.
OBIETTIVO: LIBERARSI DALLA “DITTATURA” DELL’INSULINA
Secondo gli esperti, la sfida dei prossimi anni non sarà più soltanto migliorare il controllo glicemico, ma restituire alle persone con diabete una vita più libera dal peso della terapia. Questo significa cambiare prospettiva: non limitarsi a misurare il successo delle cure attraverso parametri come l’emoglobina glicata, ma considerare anche l’impatto della malattia sulla vita quotidiana. “Guarire davvero il diabete – sottolinea Piemonti – significa liberare i pazienti dalla necessità di assumere insulina”. Il diabete di tipo 1, prima ancora che una malattia metabolica, è infatti una malattia autoimmune. Intervenire nelle fasi iniziali del processo immunologico potrebbe rallentare o bloccare l’evoluzione della malattia prima che si sviluppi la dipendenza dall’insulina. Tra le terapie oggi disponibili in questa fase vi è il farmaco immunomodulante Teplizumab, ma altre strategie sono allo studio.
TERAPIE CELLULARI E NUOVE FRONTIERE DELLA RICERCA
Per le persone che non potranno beneficiare delle terapie immunologiche, la ricerca sta esplorando un’altra strada: la sostituzione o rigenerazione delle cellule pancreatiche che producono insulina. Le prime terapie cellulari derivate da cellule staminali sono già in fase avanzata di sperimentazione clinica e potrebbero diventare disponibili nei prossimi anni. In una prima fase questi trattamenti richiederanno ancora terapie immunosoppressive, ma l’obiettivo a lungo termine è arrivare a procedure che non necessitino più di immunosoppressione. “Non parliamo più di se questo accadrà – afferma Piemonti – ma di quando”.
IL NODO DEL VALORE DELLE NUOVE TERAPIE
Accanto alle sfide scientifiche emergono anche questioni economiche e regolatorie. Le nuove terapie, infatti, potrebbero avere costi elevati e richiederanno nuovi modelli di valutazione. I sistemi sanitari tendono ancora a giudicare l’efficacia delle cure soprattutto in base al controllo della glicemia e al costo del trattamento. Ma l’indipendenza dall’insulina rappresenta un beneficio molto più ampio. Il valore di questa libertà – in termini di qualità della vita, autonomia e riduzione dello stress legato alla gestione della malattia – non è ancora pienamente quantificato nei modelli di valutazione sanitaria. Per questo gli esperti suggeriscono di integrare nei sistemi di Health Technology Assessment indicatori più ampi, come i PROMs (Patient Reported Outcome Measures), che misurano l’impatto delle terapie sulla vita reale dei pazienti.
PIÙ ANNI DI VITA, MA ANCHE PIÙ VITA AGLI ANNI
La prospettiva di un futuro con meno dipendenza dall’insulina rappresenta un cambio di paradigma anche per la comunità scientifica. “La medicina è riuscita a prolungare la vita delle persone con diabete di tipo 1 – osserva Raffaella Buzzetti, presidente della Società Italiana di Diabetologia -.Ora dobbiamo restituire loro la pienezza della vita”. Significa poter dormire senza la paura di una crisi ipoglicemica, lavorare o viaggiare senza il peso costante dei calcoli terapeutici, vivere senza dover pensare alla malattia ogni minuto della giornata. “Un secolo fa l’insulina ha trasformato il diabete di tipo 1 da condanna a morte a condizione cronica – conclude Buzzetti -. Il prossimo passo è fare in modo che le persone possano tornare a un’esistenza il più possibile normale: non solo più anni di vita, ma più vita negli anni”.
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