Al Policlinico San Matteo di Pavia è stato completato con successo il primo trattamento pediatrico con teplizumab in Italia. La terapia, destinata ai bambini ad alto rischio di sviluppare Diabete di tipo 1, agisce modulando i linfociti T, le cellule del sistema immunitario che distruggono erroneamente le cellule beta pancreatiche. La somministrazione prevede 14 infusioni endovenose consecutive, con monitoraggio regolare: l’unico effetto collaterale osservato finora è stata una linfopenia transitoria, risoltasi spontaneamente. La terapia è rivolta a bambini e adolescenti in stadio pre-clinico, caratterizzato da alterazioni della glicemia e dalla presenza di almeno due autoanticorpi specifici. L’obiettivo è ritardare l’esordio clinico della malattia, riducendo l’impatto sullo sviluppo e sulla vita quotidiana dei piccoli pazienti e delle loro famiglie.
CONFERME DALLA RICERCA INTERNAZIONALE
I risultati italiani si inseriscono in un contesto globale. Lo studio TrialNet negli Stati Uniti ha dimostrato che il teplizumab può posticipare di due o più anni l’esordio clinico del Diabete di tipo 1 nei soggetti ad alto rischio. La ricerca, pubblicata su The New England Journal of Medicine, ha coinvolto 76 partecipanti di età compresa tra 8 e 49 anni, tutti con almeno due autoanticorpi legati al diabete e alterazioni della glicemia. Nel gruppo di controllo, il 72% dei partecipanti ha sviluppato la malattia, rispetto al 43% del gruppo trattato. Il tempo mediano per l’esordio clinico è stato di 24 mesi nel gruppo placebo e di 48 mesi tra i soggetti trattati con teplizumab. Secondo i ricercatori americani, l’effetto maggiore si osserva nel primo anno, con una progressione più lenta nei bambini e negli adolescenti rispetto agli adulti, probabilmente grazie alla maggiore attività del sistema immunitario, che rende più efficace la modulazione con farmaci come il teplizumab.
SCREENING E PREVENZIONE, IL RUOLO DEL SAN MATTEO
La Struttura Pediatria 2 – Malattie Endocrine del San Matteo, guidata dalla professoressa Amelia Licari, conduce da anni un programma di screening per identificare precocemente i bambini in stadio pre-clinico. Grazie al teplizumab, alla diagnosi precoce si affianca ora una strategia terapeutica concreta, che potrebbe cambiare la prognosi e migliorare la qualità della vita dei pazienti. L’esperienza italiana, supportata dai dati internazionali, dimostra che la modulazione precoce del sistema immunitario può ritardare significativamente l’esordio del Diabete di tipo 1. Il teplizumab rappresenta un passo fondamentale verso strategie preventive mirate, aprendo la strada a ulteriori studi e a una gestione personalizzata dei bambini ad alto rischio.
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